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LA MEXILETINA

LA CURA RITROVATA

La mexiletina è un farmaco nato per il trattamento delle aritmie cardiache, in commercio dagli anni ’70, che si è successivamente rivelato estremamente efficace nella terapia delle miotonie.
Sono stato coinvolto quasi per caso in questa “avventura”. Nel 2010, quando ero un ricercatore del dipartimento delle Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità, cominciai a ricevere e-mail da persone affette da miotonia che lamentavano la non disponibilità del prodotto nelle farmacie.
In quei messaggi traspariva ansia, angoscia, risentimento, paura per il futuro.
Avvertivo forte l’imperativo morale, prima ancora che istituzionale, di provare a risolvere il problema.
Dopo una breve indagine, si appurò che l’unico produttore italiano dell’epoca aveva interrotto la produzione e commercializzazione del farmaco; la motivazione? Scarsa redditività commerciale.
Nella decisione di interrompere la produzione e la commercializzazione della mexiletina le miotonie non ebbero alcun peso e questo perché il trattamento di tali patologie non era contemplato fra le indicazioni terapeutiche ufficialmente riconosciute, vale a dire quelle indicate nel foglietto illustrativo.
L’uso di farmaci per patologie non espressamente indicate nel foglietto illustrativo è definito tecnicamente uso “fuori indicazione” o, con termine inglese, “of f label”.
Purtroppo, nel caso un farmaco sia utilizzato “fuori indicazione”, non vengono analizzate le conseguenze di una sua eventuale dismissione.
Un primo passo decisivo fu quello di garantire che la mexiletina fosse fornita alle persone affette da miotonia a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale. Per ottenere tale risultato, fu richiesto ad AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) di inserire la mexiletina nelle liste previste dalla L.648/96. Tale legge consente di erogare farmaci a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale anche per usi “off label”purché vengano sottoposti ad una apposita commissione di esperti studi comprovanti efficacia e sicurezza.
Per la mexiletina erano disponibili già nel 2010 numerosi studi clinici, pubblicati su prestigiose riviste scientifiche, che ne attestavano l’efficacia e la sicurezza d’impiego nelle miotonie. La commissione di esperti istituita presso l’AIFA non ebbe alcuna difficoltà ad approvare l’inserimento di tale farmaco nelle liste previste dalla L. 648/96 e, quindi, garantirne l’erogazione gratuita alle persone affette da miotonia.
Restava il problema del reperimento: chi avrebbe prodotto il farmaco? Le richieste effettuate presso aziende farmaceutiche ebbero esito negativo. Nessuno era interessato ad una produzione di “nicchia” della mexiletina.
Fu così che venne interpellato un potenziale produttore statale: lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare che, dopo una rapida analisi di fattibilità tecnica, rispose positivamente alla nostra richiesta.
Attendevo con trepidazione che il provvedimento di inclusione del farmaco nelle liste previste dalla L. 648/96 venisse pubblicato in Gazzetta Ufficiale.
Ad Agosto del 2010 mi trovavo in una zona rurale del Devon, in Inghilterra. Ogni giorno percorrevo qualche chilometro in bicicletta per raggiungere l’Internet Point più vicino per consultare il sito web della Gazzetta Ufficiale per verificare l’avvenuta pubblicazione del provvedimento. Non c’erano “smartphone”, una gran comodità dei tempi moderni!
Il 28 Agosto del 2010 venne pubblicato in Gazzetta Ufficiale il tanto atteso provvedimento dell’AIFA che sanciva e sancisce tutt’ora il diritto dei pazienti miotonici ad ottenere la mexiletina gratuitamente. I primi lotti di farmaco prodotto dallo stabilimento Chimico Farmaceutico Militare di Firenze pronti per la consegna erano disponibili il 14 Settembre 2010.
Il caso della mexiletina “ritrovata” è un ottimo esempio, anche se poco noto al pubblico, di sinergia positiva e fattiva fra diverse istituzioni pubbliche. Grazie a tale sinergia, a partire dal 2010 la mexiletina ha continuato ad essere disponibile in Italia, contrariamente a molti altri Paesi europei.
Certo, il meccanismo di distribuzione e consegna ai pazienti è un po’ farraginoso e pone alcune difficoltà. Richiede programmazione tempestiva tenendo in considerazione i tempi di attesa per la consegna.
Resta, comunque, il fatto che la terapia delle miotonie con la mexiletina, a partire dal 2010, ha continuato ad essere praticabile nel nostro Paese e potrà costituire un riferimento anche per simili vicende che potrebbero accadere in futuro.
In tempi recenti, per problemi tecnici, lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare ha sospeso la produzione di mexiletina.
Il farmaco, tuttavia, è oggi disponibile sul mercato estero e può essere importato dalle farmacie territoriali.

Dott. Fiorentino Capozzoli
Ricercatore Dip. di Neuroscienze
Istituto Superiore di Sanità